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 2026-09-21 · 周一
生命科学

生命科学日报 | Life Sciences Daily

生命科学日报 | Life Sciences Daily

报告日期： 2026年8月9日
覆盖窗口： 2026年8月7日–8月9日（UTC+8）
本期重点： 基因编辑技术新进展、细胞与基因治疗临床动态、合成生物学产业白皮书发布、大额融资事件

一、基因编辑 | Gene Editing

1. 碱基编辑保护大脑免受亨廷顿突变侵害

来源： CRISPR Medicine News (CMN Briefs)
日期： 2026年8月7日

研究人员利用CRISPR-Cas碱基编辑技术改变了亨廷顿蛋白（HTT）RNA的剪接方式，在小鼠模型中显著减少了有毒的亨廷顿蛋白片段积累。该研究为亨廷顿舞蹈症等神经退行性疾病的体内基因编辑治疗提供了新的策略方向，标志着碱基编辑从血液病向中枢神经系统疾病拓展的重要一步。

2. 混合囊泡递送系统增强CRISPR抗菌精准度

来源： CRISPR Medicine News (CMN Briefs)
日期： 2026年8月5日

一项新研究开发了一种混合囊泡递送平台，可帮助CRISPR-Cas9系统选择性杀灭与龋齿相关的致病菌，同时保护口腔有益菌群。这种靶向递送策略为微生物组编辑和精准抗菌治疗开辟了新路径，减少了对广谱抗生素的依赖。

3. CRISPR工程益生菌编辑NOX2调控ROS生成

来源： CRISPR Medicine News (CMN Briefs)
日期： 2026年8月3日

研究人员设计了一种可产生CRISPR-Cas9的工程益生菌，能够直接编辑宿主细胞中的NOX2基因，调控活性氧（ROS）生成。该研究将合成生物学与基因编辑结合，展示了活体生物制剂作为基因治疗递送载体的潜力。

二、细胞与基因治疗 | Cell & Gene Therapy

4. CGTLive细胞与基因治疗周报：多项临床数据更新

来源： CGTLive
日期： 2026年8月6日

CGTLive发布本周细胞与基因治疗领域重点动态汇总：

  • Capricor Therapeutics：deramiocel（同种异体细胞疗法）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的BLA审评正在进行中，PDUFA目标日期为2026年8月22日。III期HOPE-3试验数据进一步支持该药物在保护骨骼肌和心脏功能方面的潜力。
  • Kyverna Therapeutics：CAR-T疗法mivocabtagene autoleucel（miv-cel）在重症肌无力（MG）中的KYSA-6试验II期数据获积极评价，斯坦福神经科专家参与解读。
  • Grace Sciences：AAV9基因疗法GS-100治疗NGLY1缺乏症的I/II/III期中期数据显示，七名儿童患者在运动和认知方面出现早期改善。
  • Encoded Therapeutics：基因疗法ETX101在SCN1A阳性Dravet综合征儿童中显著减少癫痫发作并改善发育轨迹。
  • Intellia Therapeutics：已启动lonvo-z的滚动FDA上市申请，III期数据显示单次给药可显著减少遗传性血管性水肿（HAE）发作。

5. Adicet Bio发布2026年第二季度财报

来源： Adicet Bio Press Release
日期： 2026年8月6日

Adicet Bio公布2026年Q2财务业绩，重点更新其同种异体γδ T细胞疗法管线的临床进展。公司继续推进针对血液恶性肿瘤和自身免疫疾病的细胞治疗项目。

6. Vertex Pharmaceuticals发布2026年第二季度财报

来源： Vertex Press Release
日期： 2026年8月4日

Vertex公布2026年Q2业绩，其基因疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel）在镰刀型细胞贫血病（SCD）市场持续放量。值得注意的是，Casgevy于2026年7月1日获FDA批准扩展至低龄儿童适应症，成为首个获批用于幼童的SCD基因疗法。

7. Kindred Companion Sciences公布首批基因治疗犬数据

来源： Kindred Companion Sciences Press Release
日期： 2026年8月5日

Companion animal gene therapy领域迎来里程碑，Kindred Companion Sciences发布了其首批接受基因治疗的犬类数据，推动兽医基因治疗从概念走向临床验证。

8. Qihan Biotech获FDA IND批准：同种异体CAR-T进军自免领域

来源： CGTLive / PharmaNow
日期： 2026年8月

启函生物（Qihan Biotech）宣布其同种异体现货型CAR-T细胞产品QT-019C获FDA IND批准。该产品基于公司QUIET多重基因编辑平台，共靶向CD19和BCMA，针对自身免疫性疾病适应症开发。该设计消除了T细胞表面受体表达以降低移植物抗宿主病风险，且有望减少或取消淋巴细胞清除预处理，扩大可及患者人群。

9. CSL Canada完成首例Hemgenix商业化给药

来源： CGTLive
日期： 2026年8月

CSL Canada确认在加拿大安大略省London Health Sciences Centre完成了首例Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）的商业化给药，标志着AAV5载体基因疗法在血友病B领域的北美商业里程碑。

三、合成生物学与生物制造 | Synthetic Biology & Biomanufacturing

10. 沙利文发布《2026全球合成生物学行业发展蓝皮书》

来源： 弗若斯特沙利文 (Frost & Sullivan)
日期： 2026年8月4日

弗若斯特沙利文发布《2026全球合成生物学行业发展蓝皮书》及《全球及中国合成生物与生物制造产业发展白皮书（2026）》。报告指出：

  • 合成生物学已从前沿实验室探索演变为国家战略竞争的核心战场
  • 中国凭借顶层政策支持、完整制造体系、持续突破的科研实力和庞大终端需求，成为全球合成生物与生物制造产业不可或缺的增长极
  • 2025年政府工作报告明确将生物制造列为五大未来产业之首，“十五五”规划进一步将其定位为培育新质生产力的核心支撑赛道
  • 核心菌种改造、代谢通路重构等关键技术持续突破，中试平台和产业化基地加速布局

11. 北京昌平合成生物制造转化加速中心举办产业对接活动

来源： 昌发展集团
日期： 2026年7月27日

“2026合成生物产业对接活动暨丹纳赫日”在北京昌平成功举办。昌平区已集聚33所高校、55个全国重点实验室，并发布了《昌平区支持合成生物制造产业高质量发展的若干措施（修订版）》，涵盖10个方面32条举措。中心已建成高通量菌株筛选、质谱检测、医用材料生物制造等17个共性技术平台，AI赋能体系将菌株研发周期从数月压缩至24小时。

四、融资动态 | Funding

12. LifeMine Therapeutics完成$263M D轮+E轮融资

来源： BioBucks / Company Announcement
日期： 2026年8月6日

由Greg Verdine创立的LifeMine Therapeutics完成总额2.63亿美元的D轮和E轮融资，由Milky Way Investments领投，GSK、Bezos Expeditions、Gates Frontier、RA Capital和ARCH参与。公司利用真菌基因组挖掘药物样天然产物，核心候选药物LIFE-001是一种钙调磷酸酶激活抑制剂（CNai），旨在保留免疫抑制疗效的同时避免他克莫司等药物的肾毒性。资金将用于肾移植受者的II期临床和胰岛细胞移植的Ib期临床。

13. Expedition Therapeutics完成$1.15亿B轮融资

来源： BioBucks / Company Announcement
日期： 2026年8月6日

Expedition Therapeutics完成1.15亿美元超额认购B轮融资，Sanofi参与投资。公司开发口服DPP1（二肽基肽酶1）抑制剂，阻断中性粒细胞丝氨酸蛋白酶的活化，用于治疗COPD等中性粒细胞炎性肺病。资金将推动其II期COPD临床试验，该机制已由Insmed的Brinsupri（brensocatib）在非囊性纤维化支气管扩张症中验证。

五、监管与政策 | Regulatory & Policy

14. FDA 2026年8月审批日历：多款CGT产品待决

来源： RTTNews
日期： 2026年7月31日

FDA 2026年8月监管日历涵盖多项细胞和基因治疗相关审批决定，适应症范围包括：

  • 杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病（Capricor Therapeutics, deramiocel）
  • 黑色素瘤
  • 多发性骨髓瘤
  • 糖原贮积病

截至7月底，FDA 2026年已批准29款创新药，远超2025年同期的21款，审批势头强劲。

六、技术前沿 | Tech Frontier

15. AEGIS项目获ARPA-H $2770万资助，开发个性化儿童基因编辑

来源： CRISPR Medicine News
日期： 2026年7月31日

由IGI（Innovative Genomics Institute）牵头的AEGIS联盟获得ARPA-H高达2770万美元资助，用于开发针对儿童遗传病的个性化体内基因编辑疗法。该项目旨在为罕见病患儿提供量身定制的基因编辑方案，加速从”一刀切”向精准个性化治疗的转变。

市场数据 | Market Snapshot

指标数据
2026年全球生物技术私募融资总额~$2.1B（最大单笔）
2026年已追踪融资事件135起
≥$1亿轮次35+
治疗领域覆盖15+
FDA 2026年创新药批准（截至7月底）29款

来源说明：

  • CRISPR Medicine News (CMN): crisprmedicinenews.com
  • CGTLive: cgtlive.com
  • BioBucks VC Tracker: biobucks.co
  • 弗若斯特沙利文: frostchina.com
  • RTTNews: rttnews.com
  • 各公司官方新闻稿

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