生命科学日报:FDA批准首个Sanfilippo综合征基因疗法,Lilly乳腺癌口服组合获全批准
FDA批准首个Sanfilippo A型综合征基因疗法Fayuvi;Lilly口服SERD组合Inluriyo+Verzenio获全批准;美国两家细胞疗法CDMO合并组建Kincellis。
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2026-09-21 · 周一FDA批准首个Sanfilippo A型综合征基因疗法Fayuvi;Lilly口服SERD组合Inluriyo+Verzenio获全批准;美国两家细胞疗法CDMO合并组建Kincellis。
BMS放弃Orum靶向蛋白降解剂;mAbxience联手Sandoz开发血友病生物类似药;FDA批准Kerendia用于1型糖尿病相关肾病;礼来完成32亿美元收购Morphic。
科学家在病毒中发现40亿年前的VIPR基因靶向系统,或为CRISPR进化祖先;FDA批准首个Sanfilippo A型基因疗法Fayuvi;Anthropic自建湿实验生物学实验室,开源生物模型提速4倍;斯坦福3.7万个AI智能体运行虚拟biotech。
Icosagen高滴度CHO细胞系赋能EPOK工程化治疗蛋白;BostonGene扩大与Dana-Farber合作以AI模型解析BRCA1/2相关乳腺癌;Sygnature与X-Chem正式深化DNA编码文库筛选合作;Novo Nordisk更名Novo;Aptar携手麻省总医院推进鼻入脑给药。
Tenaya基因疗法TN-401获FDA RMAT认定;创胜医药向药明生物授权连续流生物工艺平台;圣释医药携手南沙医投共建大湾区CGT产业生态;ASGCT 2026政策峰会举行。Cellectis战略转型已由本期融资日报报道,此处仅补技术维度。
Encoded Therapeutics完成2.75亿美元F轮推进ETX101关键试验(技术维度);FDA正式任命CBER/CDER主任并设首任技术与AI副局长(9月8日);Sandoz宣布25亿美元生物类似药产能扩张计划(9月8日)。
周末合刊:全球首个家长主导非营利独立赞助的基因治疗试验FRF-001完成首例患者给药;FDA TEMPO试点测试生成式AI医疗器械;深圳CellBri获Frost & Sullivan全球CGT产业使能技术创新领导奖。
本日为历史补档。2026-09-04(周五)新闻量偏少:体内CRISPR编辑疗法降低胆固醇/甘油三酯的首次人体试验获媒体报道,再生医学领域有基础研究进展;合成生物学、基因测序、蛋白质工程、生物制造、实验室自动化当日经多轮检索未见可核实的重大新增事件。
本期聚焦CRISPR临床进展、碱基编辑技术突破、基因治疗监管动态及合成生物学市场趋势。
2026年8月28日生命科学领域动态:基因编辑临床试验管线扩展至144项,Prime Medicine发表CGD患者临床数据;合成生物学市场稳步增长;实验室自动化与AI深度融合;细胞治疗制造自动化加速推进。
日本TECHNO平台实现大规模人源基因敲入小鼠模型;Celgenyx异体CAR-T CG101获FDA批准;中国启动DREADDs化学遗传学疗法首次人体临床试验。
过去48小时生命科学领域动态:基因编辑碱基编辑保护大脑免受亨廷顿突变侵害,混合囊泡递送系统增强CRISPR抗菌效果;LifeMine获$263M、Expedition获$115M大额融资;Adicet、Vertex发布Q2财报;沙利文发布2026合成生物学蓝皮书。
GLP-1/胰高血糖素双激动剂pemvidutide在酒精使用障碍2期达标,把减重机制引入成瘾医学;Atea丙肝全口服方案非劣效Epclusa;argenx 22亿美元收购Forte拿下抗CD122抗体布局多条自免。
ProMIS抗寡聚体阿尔茨海默抗体1b期中报零ARIA-E,Dyne抗体-siRNA偶联物进入FSHD临床
监管与读出并存:FDA 质疑 Capricor DMD 细胞疗法疗效致股价腰斩;阿斯利康 Claudin18.2 ADC 胃癌总生存达标。
首个眼科专用贝伐珠单抗 Lytenava 获 FDA 批准治疗湿性 AMD,把用了二十年的'超说明书分装'正式扶正
GSK 首个肺癌药 zidesamtinib 提前获批,覆盖耐药与脑转移;赛诺菲阳性数据却砍掉 OX40L 湿疹药
礼来三重激动剂减重达标却缺心血管获益;口服PCSK9获批、KRAS头对头优效、双抗前移、强生手术机器人破垄断
过去一周新药与关键读出密集:tau 反义药延缓早期阿尔茨海默、首个泛 PI3K/mTOR 抑制剂获批,双抗与皮下给药把'机制创新'落到临床。