生命科学日报 | 2026-08-11
生命科学领域动态（2026年8月9日-11日）
基因编辑与基因治疗
Vertex CRISPR基因疗法CASGEVY全球扩展至10国（来源更新：2026-08-10）
- 全球首款获批CRISPR基因疗法CASGEVY（exagamglogene autotemcel）现已覆盖10个国家，包括美国、英国、欧盟、加拿大、瑞士及中东五国（沙特、巴林、卡塔尔、阿联酋、科威特）
- 适用人群扩展至60,000+名符合条件的严重镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者
- 2026年Q1收入达4,300万美元，全球已有500+患者开始治疗
- 该疗法通过CRISPR/Cas9编辑患者自身造血干细胞，使其产生功能性胎儿血红蛋白（HbF），潜在实现一次性治愈
Intellia HAE基因编辑疗法NTLA-2002冲刺上市（原始来源：2026-04-27 / 最新进展：2026-08）
- 全球首个体内CRISPR基因编辑药物lonvo-z（NTLA-2002）治疗遗传性血管性水肿（HAE）的III期临床试验成功
- 相比安慰剂，治疗组疾病发作率降低87%，62%患者实现无发作且无需其他治疗
- 已完成全球III期入组，预计2026年下半年向FDA提交上市申请，2027年上半年商业化上市
- 采用LNP（脂质纳米颗粒）递送系统，无需病毒载体，支持潜在重复给药
Beam Therapeutics碱基编辑疗法BEAM-302获FDA RMAT认定（原始来源：2026-08-01）
- 首个体内碱基编辑疗法获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定
- 用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD-1），通过LNP递送直接修正PiZ点突变
- 2025年3月临床数据显示，60mg剂量组总AAT蛋白超过治疗阈值
- 标志着基因编辑从”破坏基因”向”精确修正突变”的范式转变
细胞治疗
CRISPR Therapeutics exa-cel全球推广加速（原始来源：2026-08-03）
- 2026年Q2财报显示，与Vertex合作的exa-cel（CASGEVY）在 additional markets 获得监管批准
- 作为全球首款获批CRISPR疗法，exa-cel为镰状细胞病和β地中海贫血提供潜在一次性治愈方案
- 双方正扩大生产规模以应对全球需求，并推进其他血液病管线
Allotera Therapeutics异体CAR-T疗法获3,500万美元C轮扩展融资（原始来源：2026-07-08）
- 前身为Wugen，开发现货型（off-the-shelf）异体CAR-T细胞疗法
- 核心产品Soficabtagene Geleucel（Sofi-cel）为CD7靶向异体CAR-T，针对复发/难治性T-ALL/T-LBL的全球关键性T-RRex试验进行中
- 资金将支持平台能力建设、运营规模化及团队扩张
合成生物学与生物制造
Ginkgo Bioworks收购Circularis强化细胞与基因治疗能力（原始来源：2026-08-05）
- 合成生物学平台公司Ginkgo在Q2财报中宣布收购Circularis，加强细胞与基因治疗领域布局
- 此次收购将增强Ginkgo在环状DNA技术和基因治疗载体开发方面的能力
- Ginkgo Q2 2026业绩显示平台收入持续增长，合作伙伴网络扩展至更多制药和生物技术公司
美国 Naval Research Laboratory连续生物制造技术取得进展（原始来源：2026-08-04）
- 发表连续生物制造（continuous biomanufacturing）最新研究成果
- 该技术可显著提高生物制药生产效率，降低生产成本
- 对细胞和基因治疗产品的规模化生产具有重要应用价值
蛋白质工程与基因测序
蛋白质工程自动化平台加速药物发现（原始来源：2026-01-22 / 持续更新）
- 高通量自动化系统正在革新重组蛋白发现和分析测试
- 集成机器人系统和微型化分析工具优化了从DNA制备到蛋白纯化分析的全流程
- 自动化平台每周可评估数百种蛋白变体，较传统方法效率提升32倍
纳米孔蛋白质测序技术竞争格局2026（原始来源：2026-04-21）
- 蛋白质测序领域存在显著IP空白，商业实体相关专利稀缺
- 南京大学和Illumina在该领域有活跃专利布局
- 三大技术瓶颈：20种氨基酸鉴别、蛋白质解折叠、易位速度控制
- 芯片级蛋白质测序仪架构和固态纳米孔无标记光学读出成为主要发展方向
实验室自动化
SLAS 2026新产品奖：实用自动化成焦点（原始来源：2026-05-27）
- Cube Biotech的PlateX MP Strep-Tactin XT MagBeads获新产品奖
- 该即用型平板设计用于自动化膜蛋白溶解和纯化
- 体现了实验室自动化从概念验证向实际应用转化的趋势
开源实验室自动化工具持续更新（原始来源：2026-08-09）
- GitHub上多个生物技术和实验室自动化开源项目活跃更新
- 基于Raspberry Pi的生物反应器硬件/软件项目于8月9日更新
- Python实验室自动化SDK项目于8月5日更新
融资动态
LifeMine Therapeutics完成1.88亿美元E轮融资（原始来源：2026-08-06）
- 由Milky Way Investments领投，Bezos Expeditions、Gates Frontier、RA Capital、Google Ventures、GSK等参与
- 核心产品LIFE-001为钙调神经磷酸酶活化抑制剂（CNai），用于预防移植器官排斥
- 资金将推进肾移植II期研究和胰岛细胞移植1b期研究
Expedition Therapeutics完成1.15亿美元B轮融资（原始来源：2026-08-06）
- 由General Atlantic、RA Capital、Vivo Capital、Sofinnova、Novo Holdings、Sanofi Ventures等参与
- 开发口服DPP1抑制剂EXPD-101，用于慢性阻塞性肺病（COPD）
- 已启动II期临床试验，验证Insmed的brensocatib已确立的DPP1抑制机制
英国生物技术创纪录VC融资（原始来源：2026-08-07）
- 2026年Q2英国生物技术VC融资达20.5亿英镑（33.6亿美元），创五年新高
- 主要由Google DeepMind AI药物发现子公司Isomorphic Labs的15.6亿英镑B轮融资驱动
- 剔除该大额交易后，剩余4.98亿英镑仍较2025年Q2的2.79亿英镑显著增长
行业会议
Bioprocessing Summit 2026波士顿召开（2026-08-10至08-13）
- 聚焦生物工艺最新进展，包括连续生物制造、细胞与基因治疗生产工艺
- 多家公司将发布新产品和技术数据
数据来源说明：
- 标注日期为信息原始发布或更新时间
- 部分信息基于公开财报、新闻稿和行业报告整理
- 48小时窗口内（2026-08-09至2026-08-11）重大新闻相对有限，本报告同时收录了8月初重要动态供参考