生命科学日报 | 2026-08-12
生命科学日报 | 2026年8月12日
覆盖过去48小时（2026-08-10 ~ 2026-08-11）全球生命科学领域最新动态
基因编辑
NIH资助耶鲁非病毒CRISPR平台用于神经系统基因编辑
- 来源日期: 2026-08-11
- 研究机构: 耶鲁大学（Yale University）、美国国立卫生研究院（NIH）
- 核心内容: NIH支持开发非病毒递送CRISPR系统，专门针对神经系统疾病。传统AAV载体存在容量限制和免疫原性问题，非病毒平台有望实现更大片段的基因编辑工具递送，为治疗神经退行性疾病开辟新路径。
- 技术意义: 非病毒递送是基因编辑领域的关键瓶颈之一，神经系统靶向更是难点。该平台的推进意味着基因编辑疗法可能扩展到阿尔茨海默病、帕金森病等重大神经疾病领域。
Skylark Bio启动GJB2耳聋基因治疗首次人体试验
- 来源日期: 2026-08-11
- 报道来源: STAT News
- 核心内容: 生物技术公司Skylark Bio宣布走出隐身模式（stealth），并完成首例患者给药。该疗法靶向GJB2基因突变导致的先天性耳聋。继Regeneron的Otarmeni（靶向otoferlin基因）于2026年4月获批后，GJB2被视为耳聋基因治疗的”圣杯”目标，因为该基因突变导致的耳聋患者群体更大。
- 背景: GJB2编码连接蛋白26（Cx26），是内耳中最重要的缝隙连接蛋白。与otoferlin突变不同，GJB2相关的听力损失在动物模型中即使在老年阶段耳结构仍保持完整，为基因治疗提供了理想窗口。
- 竞争格局: 美国、法国和中国的多家公司正在竞相开发GJB2靶向疗法。
细胞治疗
中国Hopstem完成iPSC神经细胞治疗C轮融资首关
- 来源日期: 2026-08-11
- 报道来源: AllSci News
- 核心内容: 中国Hopstem Biotechnology（霍德生物）完成C轮融资首关，推进其诱导多能干细胞（iPSC）来源的神经细胞治疗管线。iPSC技术可无限扩增并分化为功能性神经细胞，为帕金森病、脑卒中等神经系统疾病提供”现货型”细胞治疗产品。
- 行业背景: iPSC来源的细胞疗法避免了胚胎干细胞的伦理争议，同时可通过基因编辑进行标准化改造，是当前细胞治疗领域的热点方向。
宾大发布CD19 CAR-T细胞十年持久性数据
- 来源日期: 2026-08-11
- 报道来源: AllSci News / Nature Medicine
- 核心内容: 宾夕法尼亚大学（UPenn）研究团队在《Nature Medicine》发表研究，记录了CD19 CAR-T细胞在患者体内持续存在超过十年的数据。这是迄今为止CAR-T细胞疗法长期持久性的最长随访记录。
- 临床意义: 长期持久性数据为CAR-T疗法的”治愈潜力”提供了最有力证据，特别是在B细胞恶性肿瘤领域。数据还表明，CAR-T细胞可以在体内形成长期的免疫记忆。
融资与商业合作
Epicrispr完成9000万美元C轮融资，推进表观遗传基因治疗
- 来源日期: 2026-08-11
- 报道来源: AllSci News
- 公司: Epicrispr Biotechnologies（南旧金山）
- 核心内容: 超募完成9000万美元C轮融资，用于推进其首创（first-in-class）表观遗传基因治疗进入面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的关键临床研究。
- 技术特色: 与传统基因编辑（切割DNA）不同，表观遗传编辑通过调控基因表达而不改变DNA序列，具有更高的安全性 profile，尤其在需要精细调控的基因治疗场景中具有独特优势。
Infinimmune完成7500万美元融资，推进IL-22抗体
- 来源日期: 2026-08-11
- 报道来源: AllSci News
- 公司: Infinimmune（加州阿拉米达）
- 核心内容: 完成7500万美元融资，将其IL-22抗体推进临床。该公司核心特色是开发”直接来源于人体免疫系统”的抗体疗法，通过分析天然人体免疫应答来发现治疗性抗体。
- 技术路线: 绕过传统动物免疫和体外筛选，直接从人体B细胞中克隆天然抗体，有望获得更优的安全性、有效性和成药性。
Avere完成5亿美元融资，开发每周一次IL-23R拮抗剂
- 来源日期: 2026-08-10
- 报道来源: AllSci News
- 公司: Avere Therapeutics（旧金山）
- 核心内容: 宣布完成5亿美元私募融资，用于推进AVR-001（HS-20118）的临床开发。这是一款每周一次的IL-23受体拮抗剂，旨在挑战现有标准治疗（如Icotyde）。
- 适应症: 主要针对炎症性肠病、银屑病等自身免疫性疾病。每周一次的给药频率将显著改善患者依从性。
Aureka完成1亿美元B轮融资，扩展生物AI药物发现平台
- 来源日期: 2026-08-11
- 报道来源: AllSci News
- 公司: Aureka Biotechnologies（加州拉古纳山）
- 核心内容: 完成1亿美元B轮融资，推进其AI原生药物发现平台。该平台基于生物AI基础模型，整合多组学数据和深度学习算法，加速从靶点发现到候选药物的转化。
- 行业趋势: AI与生物技术的融合持续升温，基础模型（Foundation Model）在蛋白质结构预测、药物-靶点相互作用等方向展现出变革性潜力。
Remedium Bio完成1000万美元A轮融资，获礼来支持
- 来源日期: 2026-08-11
- 报道来源: AllSci News
- 公司: Remedium Bio（波士顿）
- 核心内容: 完成1000万美元A轮融资，礼来（Eli Lilly）参与支持。公司推进其Prometheus基因治疗平台，瞄准肥胖治疗——通过一次性基因治疗实现持久的体重管理效果。
- 概念: 将GLP-1类药物的减重效果”基因化”，避免患者需要长期注射的依从性挑战。
蛋白质工程与抗体药物
Keymed双特异性抗体CM512完成II期临床
- 来源日期: 2026-08-11
- 报道来源: AllSci News
- 公司: 康诺亚生物（Keymed Biosciences，港交所：02162）
- 核心内容: 其TSLP × IL-13双特异性抗体CM512的II期临床试验取得积极结果。该靶点组合同时阻断2型炎症通路的上游（TSLP）和中游（IL-13）信号，有望在治疗哮喘、特应性皮炎等过敏性疾病中实现更优疗效。
- 给药优势: 半年一次（twice-yearly）的给药频率是核心差异化优势。
AbCellera NK3R抗体在更年期II期研究中达到双终点
- 来源日期: 2026-08-11
- 报道来源: AllSci News
- 公司: AbCellera
- 核心内容: 其NK3R（神经激肽3受体）抗体在更年期潮热（vasomotor symptoms）的II期临床中同时达到主要疗效终点和安全性终点。
- 市场背景: 更年期症状治疗市场因安斯泰来（Astellas）的Fezolinetant获批而被激活，NK3R成为热门靶点。非激素疗法的安全优势使其有望替代传统激素替代疗法。
基因治疗监管动态
FDA拒绝Capricor的Deramiocel上市申请（补充）
- 来源日期: 2026-08-03
- 备注: 此事件发生在48小时窗口之外（8月3日），但作为近期基因治疗监管重要动态补充提及。
- 核心内容: FDA咨询委员会以10:6的投票拒绝了Capricor的Deramiocel（心脏球来源细胞疗法）用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的上市申请。这是FDA在细胞/基因治疗领域的又一次谨慎表态。
综合评述
过去48小时的行业主题：
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基因治疗耳聋赛道加速: Skylark Bio的GJB2试验启动标志着耳聋基因治疗从单基因（otoferlin）向更大患者群体的扩展。听觉领域正成为基因治疗的新高地。
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非病毒递送突破在望: 耶鲁/NIH的非病毒CRISPR平台代表了基因编辑递送技术的下一代方向，有望解决AAV容量限制和免疫原性两大瓶颈。
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细胞治疗持久性获验证: 宾大十年CAR-T持久性数据为”治愈性”细胞治疗提供了最强证据，将推动更多长期随访研究和监管认可。
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表观遗传编辑崛起: Epicrispr的大额融资表明，市场开始认可表观遗传编辑作为比传统基因编辑更安全的替代方案，尤其在需要可逆调控的场景中。
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AI+生物技术深度融合: Aureka的融资印证了生物AI基础模型在药物发现中的商业化加速。
本报告信息截止于 2026-08-12 08:12 CST | 数据来源: STAT News, AllSci News, Nature Medicine等