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 2026-09-21 · 周一
生命科学

生命科学日报 · 2026-09-09

生命科学日报 · 2026-09-09

覆盖时段：2026-09-07 00:00 — 2026-09-09 08:11 (Asia/Shanghai)
编辑：简卫 (Jianwei)
本期收录 7 个方向、12 条动态

一、基因编辑 Gene Editing

1.1 CAR-T 自身免疫策略遇挫：Novartis 与 BMS 试验暂停

  • 来源日期：2026-09-01（Endpoints News / STAT News）
  • 要点：Novartis CAR-T 临床试验出现患者死亡，导致相关试验被紧急叫停；Bristol Myers Squibb（BMS）的同策略项目亦同步暂停。多家药企此前力推的 “CAR-T 治疗自身免疫病” 路线遭遇重大安全性质疑，行业面临重新评估靶点选择与风险管控方案的压力。

1.2 体内碱基编辑首次人体数据落地：单次给药 LDL 降幅达 62%

  • 来源日期：2026-07-02（NEJM / CNBC）
  • 要点：Verve Therapeutics 与 Eli Lilly 合作开发的 PCSK9 体内碱基编辑疗法在《新英格兰医学杂志》发表 I 期数据——单剂最高剂量将 PCSK9 基因活性敲低 88%，LDL 胆固醇降幅最高达 62%。这是 “一次注射、终身有效” 的体内基因编辑理念首次获得坚实临床数据支撑，被视为该领域从 “概念” 迈向 “数字” 的关键里程碑。

1.3 Editas Medicine Q2 业绩超预期，股价获提振

  • 来源日期：2026-09-05（Tickerspark）
  • 要点：Editas 公布 2026 年 8 月 EPS 为 -$0.15，较预期 -$0.30 高出 50%；过去 8 个季度中 5 次 beat 预期。尽管公司仍处于亏损阶段（毛利率 -80.7%），但市场对其体内编辑管线 EDIT-401（降 LDL）及 sickle cell / beta thalassemia 项目保持关注。

二、细胞治疗 Cell Therapy

2.1 全球首个调节性 T 细胞（Treg）产品获批

  • 来源日期：2026-07-04（Health:Further）
  • 要点：Orca Bio 的 Treg 细胞疗法成为首个获监管机构批准的调节性 T 细胞产品，标志着细胞治疗从 “杀伤型免疫细胞” 向 “免疫调节型细胞” 拓展的重要一步。同期，FDA 加速批准了一款镰状细胞病基因疗法的扩展适应症，将适用年龄下探至 2 岁幼儿，审批周期仅 53 天，体现监管机构对基因/细胞治疗的持续放闸趋势。

2.2 2026 北京国际细胞生物与基因治疗展览会即将开幕

  • 来源日期：2026-09-08（展会预热）
  • 要点：CBGT Expo 2026 定于 9 月 16–18 日在北京亦创国际会展中心举办，预计吸引 200+ 企业参展，覆盖 CAR-T/NK、CRISPR、AAV 载体、mRNA 药物、类器官、GMP 生产工艺等全产业链环节。展会同期将举办细胞治疗 CMC 工艺高峰论坛、基因编辑安全与临床应用研讨会等重磅活动。

三、合成生物学 Synthetic Biology

3.1 AI 驱动酶挖掘：磺基酪氨酸高效胞内合成

  • 来源日期：2026-09-01（深圳合成生物学创新研究院 / Chemical Engineering Journal）
  • 要点：中国科学院深圳先进技术研究院团队建立了一套 AI 驱动的磺基转移酶快速挖掘体系，实现磺基酪氨酸的高效胞内合成。该研究将机器学习与定量合成生物学结合，展示了 “AI + 湿实验” 模式在酶工程中的加速潜力。

3.2 人造光合水凝胶微球打通 CO₂ 资源化全链条

  • 来源日期：2026-08-13（JACS）
  • 要点：中国科学院深圳先进院王博/于涛团队以空间区室化设计策略，在单一模块化平台中首次实现从光能捕获到多种高值产物合成的全链条集成。该技术以氢气为短程电子传递媒介、乙酸为化学桥接分子，为 CO₂ 资源化与可持续生物制造提供新范式。

四、基因测序 Gene Sequencing

4.1 2026 便携式基因测序设备排行榜发布

  • 来源日期：2026-09-01（科技新知）
  • 要点：
    • TOP1：Oxford Nanopore MinION MK1C（英国）——USB 供电、>150kb 超长读长、实时输出，全球便携测序标杆；
    • TOP2：齐碳科技 QPursue-6k（国产）——手掌大小、单芯片通量 60Gb、文库构建最快 30 分钟，国产便携长读长标杆；
    • TOP3：普译生物 PolyseqOne（国产，2026 上新）——箱式一体化便携主机，中通量移动测序平台。

4.2 2026 基因测序芯片供应商竞争格局更新

  • 来源日期：2026-09-01（科技新知）
  • 要点：全球测序芯片市场 Illumina 仍占 60–68% 份额，华大智造 DNBSEQ 芯片在国内新增装机量已超越 Illumina，成为国产第一；Oxford Nanopore 主导便携测序芯片赛道；PacBio 以 HiFi 高精度长读长占据科研优势地位。中国涌现真迈生物、赛陆医疗、赛纳生物等多家自研芯片厂商。

4.3 贝瑞基因半年报：多平台布局深化

  • 来源日期：2026-08-23（证券之星）
  • 要点：贝瑞基因披露拥有 Illumina NovaSeq X Plus、NovaSeq 6000、PacBio Revio、Oxford Nanopore PromethION 等国际主流平台，以及 10x Genomics 单细胞/空间多组学平台。基于 AI 的数据解读中心将变异注释准确率提升至 99%，临床报告生成时间缩短 40%。

五、蛋白质工程 Protein Engineering

5.1 DREAM 药物发现挑战赛：中国联队包揽三轮全球第一

  • 来源日期：2026-06-17（深圳理工大学）
  • 要点：由多伦多大学、辉瑞与 IBM 联合发起的 First DREAM Target 2035 国际药物发现挑战赛结果揭晓。深圳理工大学、上海纽约大学与北京大学组成的跨学科团队在全球顶尖竞争者中强势登顶，包揽全部三轮比赛全球第一。该赛事聚焦 AI 驱动的靶点发现与药物设计，展示了中国团队在计算生物学与蛋白质工程领域的综合实力。

5.2 轻量化机器学习加速光酶进化

  • 来源日期：2026-07-10（Angew VIP）
  • 要点：周佳海/古阳团队通过结构导向热点识别与主动学习，仅筛选 40 个突变体（三轮进化）即获得高活性、高对映选择性光酶突变株，整体工作量较穷举筛选减少 65%。该 “轻量级” 机器学习框架为非天然光酶催化体系的高效开发提供了新路径。

六、生物制造 Biomanufacturing

6.1 2026 年预测：细胞治疗制造全面迈向机器人化与数字化

  • 来源日期：2026-02-09（Cellular Origins / Cell & Gene Therapy Review）
  • 要点：2026 年将成为细胞与基因治疗（CGT）制造的 “机器人元年”。经过多年酝酿， robotic fully-digitalized manufacturing platforms 终于在商业化规模上落地。封闭式自动化系统、预测分析、实时质控正在降低批次失败率与生产成本。CDMO 加速扩张，AI 与数字工具深度融合，推动 CGT 从 “手工制造” 走向 “工业化生产”。

七、实验室自动化 Lab Automation

7.1 无细胞 DNA 平台成为 CGT 默认制造基础

  • 来源日期：2026-02-09（Touchlight / Cell & Gene Therapy Review）
  • 要点：2026 年 CGT 行业正从细菌系统全面转向 enzymatic cell-free DNA 平台。无细胞 DNA 在速度、纯度、设计灵活性上具有不可替代优势，尤其适用于大片段、复杂载荷和基因编辑构建体的制造。行业内判断：成功将不再是 “是否采用无细胞 DNA”，而是 “如何端到端整合” 以缩短开发周期并降低风险。

本期重点关注

方向关键事件影响评级
细胞治疗Novartis CAR-T 试验死亡 / 自身免疫路线受挫🔴 高
基因编辑体内碱基编辑 LDL 降幅 62% 首获临床验证🟢 高
合成生物学AI + 酶挖掘 / CO₂ 资源化全链条集成🟡 中
基因测序国产便携测序仪崛起 / 芯片自研加速🟡 中
生物制造机器人化制造从 “承诺” 变为 “先决条件”🟡 中

数据来源

  1. Endpoints News / STAT News, 2026-09-01 — Novartis CAR-T trial deaths
  2. NEJM / CNBC, 2026-07-02 — In vivo base editing LDL data
  3. Tickerspark, 2026-09-05 — AI Biotech stocks update
  4. Health:Further, 2026-07-04 — Orca Bio Treg approval & FDA fast action
  5. 深圳合成生物学创新研究院, 2026-09-01 — AI enzyme mining
  6. JACS, 2026-08-13 — Photosynthetic hydrogel microspheres
  7. 科技新知, 2026-09-01 — Portable sequencer & chip rankings
  8. 证券之星 / 贝瑞基因半年报, 2026-08-23
  9. Cell & Gene Therapy Review, 2026-02-09 — 2026 predictions
  10. 搜狐 / CBGT Expo 2026 展会信息

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