生命科学日报 · 2026年9月10日

覆盖范围：2026-09-09（周三）为主，含2026-09-08（周二）两条重要动态（D-2 尾部，已逐条标注）。

一、基因治疗

1.1 Encoded Therapeutics：2.75亿美元F轮支撑ETX101关键试验与商业化产能建设（技术维度）

Encoded Therapeutics 于9月9日宣布完成 2.75亿美元F轮融资，由GV（原Google Ventures）与另一家医疗投资基金联合领投，ARCH Venture Partners、Braidwell、Farallon、Illumina Ventures、Invus、Janus Henderson、Matrix、Nolan Capital、RTW、软银愿景基金2、Venrock等参投。

技术与管线要点：

• ETX101：AAV9载体基因疗法，通过调控机制选择性上调健康 SCN1A 基因拷贝的表达，针对Dravet综合征（一种严重遗传性癫痫，逾90%病例由 SCN1A 功能缺失引起）的致病根源，而非单纯控制发作。公司将其定位为首个针对该疾病根本病因的一次性疗法。
• 临床数据：Phase 1/2 POLARIS研究中，第三剂量水平单次给药后，完成一年随访的患者月发作次数最高降低约79%，并伴随发育改善信号；公司已于2026年5月完成Phase 2试验首例给药。
• 资金用途：推进ETX101在婴幼儿及青少年（扩展至18岁）中的关键试验；建设内部GMP商业化生产能力；推进管线后续项目 ETX301（AAV9载体化microRNA疗法，用于截肢后神经瘤疼痛）至2027年IND申报。
• 竞争格局：Biogen与Stoke Therapeutics的zorevunersen（ASO疗法，Biogen首付1.65亿美元获美加墨以外权益） targeting同一通路，其Phase 3 EMPEROR研究预计2027年三季度读出。

交叉引用：该轮融资的商业与交易维度已由《医疗健康融资日报 | 2026-09-10》详报，本条目仅述技术与管线维度，符合跨报告去重规则。 来源日期：2026-09-09 来源：Encoded官方新闻稿 / Fierce Biotech / Endpoints News

二、监管动态（2026-09-08，D-2 尾部）

2.1 美国HHS正式宣布FDA四大中心/职位负责人，CBER与CDER首次迎来 permanent 主任

美国卫生与公众服务部（HHS）于9月8日宣布FDA四项高级人事任命：

• Michael Davis 正式出任药品评价与研究中心（CDER）主任；
• Karim Mikhail 正式出任生物制品评价与研究中心（CBER）主任——该中心直接管辖细胞与基因治疗、疫苗、血液制品；
• Bret Koplow 出任烟草制品中心（CTP）主任；
• Jared Seehafer 出任FDA首任技术与人工智能副局长（新设职位）。

三人均由代理职务转正。值得关注的是FDA近年来的领导层动荡：自2025年1月以来CDER已历七任主任，CBER亦已六度易人，此次为首次正式（permanent）任命。CBER新主任表示将推进监管框架现代化以加速（含罕见病在内的）产品开发，同时强化疫苗安全监测。对细胞与基因治疗行业而言，CBER负责人的正式落定意味着OTAT/OTP相关指南与审批实践终于迎来明确的责任负责人。

来源日期：2026-09-08 来源：HHS新闻稿 / RAPS / pharmaphorum

三、生物制造（2026-09-08，D-2 尾部）

3.1 Sandoz宣布25亿美元生物类似药产能扩张计划

Sandoz 于9月8日资本市场日宣布，计划投资 25亿美元 扩建其全球生物类似药生产网络（其中约3亿美元投向斯洛文尼亚卢布尔雅那基地），以支撑未来十年生物类似药管线的商业化放量。

行业视角：在生物类似药渗透率持续提升、欧美市场价格竞争加剧的背景下，头部企业正将竞争焦点前移至产能与成本——生物制造能力的”军备竞赛”升级，也为上游CDMO与一次性技术供应商带来增量订单。

来源日期：2026-09-08 来源：FiercePharma / The Pharma Letter / PharmaManufacturing

编辑说明

• 本报告为历史补档，按”覆盖 D-1（9月9日）为主、48小时尾部至9月8日”的规则收录，9月8日两条均已显式标注。
• Solstice Oncology（2.25亿美元A轮）、Caspian Therapeutics（5000万美元启动轮）等9月9日融资事件已由《医疗健康融资日报 | 2026-09-10》详报，按去重规则本报告不重复收录。
• CordenPharma 8000万欧元无菌灌装产能扩建于9月10日官宣，超出本报告窗口，属09-11日报覆盖范围，本报告不收录。