生命科学 2026-08-15 · 周六

生命科学日报 - 2026年8月15日

报告日期: 2026-08-15
覆盖范围: 2026年8月13日–14日
信息来源: C&EN、GBI Health、Crunchbase、Drug Target Review等

🧬 基因编辑

发布时间: 2026年1月19日（持续引发关注）
研究机构: 东京大学医学科学研究所
核心突破: 开发了一种名为TECHNO（Two-step ES Cell-based HumaNisatiOn）的新型基因编辑平台，可高效将超过200kbp的完整人类基因（包括调控区域）整合到小鼠基因组中
技术路线:
1. 第一步：使用Cas9核糖核蛋白切割目标位点，替换为含选择盒的人类同源臂
2. 第二步：将携带全长人类基因的细菌人工染色体（BAC）引入胚胎干细胞，实现同源定向整合
应用前景: 理论上适用于90%以上的人类基因，为疾病建模和药物测试提供更接近人类生理的模型
来源: Drug Target Review, 2026-01-19

发布时间: 2026年8月14日
技术来源: 美国北卡罗来纳大学Bryan Roth教授团队（20年前开发）
技术原理: DREADDs（Designer Receptors Activated by Designer Drugs）——通过病毒载体将人工设计的受体基因导入特定神经元，使用已有药物氯氮平（clozapine）激活，实现对神经元活动的精准调控
临床试验概况:
- 至少7项临床试验在中国开展
- 适应症包括：难治性癫痫、帕金森病、神经性疼痛
- 其中3项使用腺相关病毒（AAV）作为递送载体
国际反响: 美国NIH BRAIN Initiative会议上披露时引发”震惊的沉默”；伦敦大学学院神经科学家Jacques Carolan评价”如果需要更多证据证明中国在神经科学领域领先，这就是”
潜在影响: 若三叉神经痛试验成功，将为几乎所有神经精神疾病的治疗开辟新路径
来源: Chemical & Engineering News, 2026-08-14

发布时间: 2025年11月（2026年持续引用验证）
研究机构: 昆士兰大学、Illumina、英国生物银行（UK Biobank）
核心发现:
- 分析347,630名欧洲裔成年人的全基因组数据
- 现代全基因组测序可解释约88%的基于家系研究估算的遗传度
- 34项性状平均遗传度约0.28，身高最高达0.71
技术意义: 标志着全基因组测序在复杂性状遗传解析中接近饱和，为精准医学奠定数据基础
来源: Earth.com/UK Biobank, 2025-11-15

发布时间: 2026年6月2日（持续影响行业）
发布机构: FDA CBER（生物制品评价与研究中心）
核心内容: 《在开发含基因组编辑的人类基因治疗产品中利用已有知识》草案
- 允许企业利用平台知识和公开科学知识，避免重复生成数据
- 覆盖CMC、非临床和临床知识的多个领域
- 适用于体外和体内基因编辑产品
行业影响: 有望加速基因编辑疗法的监管审批进程
来源: The FDA Law Blog, 2026-06-12

数据: 截至2026年7月底，FDA已批准29款新药，远超2025年同期的21款
里程碑:
- 7月1日：Vertex/CRISPR的Casgevy获批用于5-11岁镰状细胞病儿童（首个获批用于低龄儿童的基因编辑疗法）
- 7月17日：默沙东Lipfendra获批（首个口服PCSK9抑制剂）
- 7月29日：Ezplaz冻干血浆获批（美国首个冻干血浆产品）
来源: RTTNews, 2026-07-31

本报告基于2026年8月13日–14日公开发布的信息整理，部分早期发布的重要进展因持续影响行业而纳入。