生命科学日报 | 2026-09-15
生命科学日报 · 2026年9月15日
覆盖过去48小时（2026-09-13 至 2026-09-14）生命科学领域核心动态，涵盖基因编辑、细胞治疗、合成生物学、基因测序、蛋白质工程、生物制造与实验室自动化七大板块。
一、基因编辑
1.1 Cellectis战略转型：全面押注体内基因编辑，终止异体CAR-T管线
交叉索引：该事件（2026-09-14公告）已由本系列《2026-09-15 医疗健康融资日报》从商业/战略维度报道（“Cellectis放弃异体CAR-T，全面转向体内细胞治疗”）。此处仅补充技术与管线维度要点，不重复商业细节。
法国基因编辑公司 Cellectis（NASDAQ: CLLS）宣布退出lasme-cel与eti-cel两款异体CAR-T项目，集中资源推进**体内基因编辑（in vivo）**管线：
- .HEAL-101：体内碱基编辑疗法，靶向肝脏APOC3基因，用于治疗严重高甘油三酯血症（severe hypertriglyceridemia）；
- .HEAL-201：体内表观遗传编辑疗法，靶向PCSK9，用于治疗严重血脂异常。
公司披露的临床前数据显示，目标位点碱基编辑效率平均约55%，血浆APOC3蛋白平均下降约60%（最高达70%），甘油三酯平均下降约45%（最高达68%）。公司计划率先在中国启动研究者发起的临床试验（IIT），.HEAL-101与.HEAL-201的Phase 1初步数据分别预计于2027年下半年和2028年上半年获得。公司表示现金储备可支撑运营至2028年下半年。
来源日期：2026-09-14 来源：Cellectis官方新闻稿（GLOBE NEWSWIRE）
二、细胞治疗
2.1 Tenaya Therapeutics基因疗法TN-401获FDA RMAT认定
美国生物技术公司 Tenaya Therapeutics（NASDAQ: TNYA）于9月14日宣布，FDA已授予其基因疗法候选药物 TN-401 再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗PKP2基因相关的致心律失常性右室心肌病（ARVC）。
RMAT申请基于RIDGE-1 Phase 1b/2临床试验的中期数据：TN-401显著降低了患者室性早搏（PVC）和非持续性室速（NSVT）的每日发生率，展现出临床意义的心律负担改善和良好的耐受性。此前TN-401已获得FDA快速通道（Fast Track）和孤儿药资格认定。公司预计2026年第四季度公布更多RIDGE-1数据及关键试验（pivotal trial）规划进展。
来源日期：2026-09-14 来源：Tenaya Therapeutics官方新闻稿（GLOBE NEWSWIRE，经Yahoo Finance发布）
2.2 圣释医药携手南沙医投，共建大湾区细胞与基因治疗产业生态
据《中国食品药品网》9月14日发布的每周医药看点，圣释医药（广东） 近日与广州南沙科金控股集团（南沙医投）签署战略合作协议。双方将通过平台赋能、技术协同、项目共建、产业资源联动等方式深化合作，共同推动大湾区细胞与基因治疗产业创新发展。
来源日期：2026-09-14（每周医药看点，覆盖9月7日至13日当周动态） 来源：中国食品药品网
三、合成生物学
本48小时窗口内未见符合收录标准的合成生物学重大增量动态。
四、基因测序
本48小时窗口内未见符合收录标准的基因测序重大增量动态。
五、蛋白质工程
本48小时窗口内未见符合收录标准的蛋白质工程重大增量动态。
六、生物制造
6.1 创胜医药向药明生物授权HiCB连续流生物工艺平台及ExcelPro培养基
据《中国食品药品网》9月14日发布的每周医药看点，创胜医药 宣布与其子公司奕安济世同 药明生物 签署技术许可及战略合作协议。根据协议，创胜医药将向药明生物及其关联方授予其高度一体化连续流生物工艺制造（HiCB）平台和 ExcelPro培养基 相关技术的非独占许可，并获得1000万元首付款，在达到约定条件后获得里程碑付款。此次授权体现了国产连续流生物制造工艺平台在CDMO领域的商业化认可。
来源日期：2026-09-14（每周医药看点，覆盖9月7日至13日当周动态） 来源：中国食品药品网
七、实验室自动化
本48小时窗口内未见符合收录标准的实验室自动化重大增量动态。
八、行业会议动态
8.1 ASGCT 2026 Policy Summit在华盛顿举行
美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）2026年政策峰会（Policy Summit）于9月14日在华盛顿特区举行。峰会聚焦细胞与基因治疗（CGT）领域的监管政策、支付与可及性议题，是CGT行业政策风向的重要年度会议。
来源日期：2026-09-14 来源：ASGCT / SCGE活动日历
附：本报告覆盖说明
- 覆盖窗口：2026-09-13 00:00 至 2026-09-14 23:59（GMT+8），不含09-15及之后事件。
- 已与前序报告（2026-09-13、2026-09-14期）去重，仅收录窗口内增量动态。
- 本窗口内合成生物学、基因测序、蛋白质工程、实验室自动化四个板块暂无符合收录标准的重大事件，如实留空，不作填充。