生命科学日报：PTC完成收购Sangamo法布里基因疗法，GRAIL Galleri迎FDA专家会，Ionis/Amgen/Vertex密集发布后期临床数据
生命科学日报 · 2026年9月23日
覆盖过去48小时（2026-09-21 至 2026-09-23）生命科学领域核心动态，涵盖基因编辑、细胞治疗、合成生物学、基因测序、蛋白质工程、生物制造与实验室自动化七大板块。所有条目均标注来源日期；超出48小时窗口的背景信息已单独注明。
一、基因编辑
1.1 PTC Therapeutics完成收购Sangamo法布里病基因疗法ST-920
PTC Therapeutics于9月22日宣布完成对Sangamo BioSciences旗下法布里病（Fabry disease）基因疗法ST-920（isaralgagene civaparvovec）的收购。ST-920是一款基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，旨在通过单次给药使α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）持续表达，从根本上替代法布里病的酶替代疗法（ERT）。PTC表示预计于2026年第四季度完成生物制品许可申请（BLA）提交，标志着这款历经波折的AAV基因疗法正式进入注册冲刺阶段。
来源日期：2026-09-22
来源：RTTNews，《PTC Therapeutics Acquires Sangamo’s Fabry Gene Therapy ST-920, Expects BLA Completion In Q4》
https://www.rttnews.com/3692775/ptc-therapeutics-acquires-sangamo-s-fabry-gene-therapy-st-920-expects-bla-completion-in-q4.aspx
1.2 CRISPR激活（CRISPRa）降低小鼠动脉脂质
CRISPR Medicine News 9月21日报道，一种基于失活型Cas9（dCas9）的CRISPR激活系统通过上调两个保护性HDL（高密度脂蛋白）相关基因的内源表达，成功降低小鼠动脉脂质水平。该研究属于”不切割DNA”的转录调控编辑路线，与本期上一期报道的表观遗传编辑趋势相互印证，为心血管疾病等代谢性疾病的基因调控疗法提供了新的临床前证据。
来源日期：2026-09-21
来源：CRISPR Medicine News（CMN Briefs），《CRISPR Activation Reduces Arterial Lipids in Mice》
https://crisprmedicinenews.com/
1.3 碱基编辑应用范围持续扩展
CRISPR Medicine News 9月21日刊登专题指出，**碱基编辑（Base Editing）**正突破初始技术边界：通过脱氨酶工程化改造与新型递送策略的结合，可编辑的序列上下文（context）和靶点范围显著拓宽，且不依赖DNA双链断裂，脱靶风险与indel副产物更低。该技术已从概念验证走向更广泛的疾病靶点评估，成为基因编辑临床转化中增长最快的细分方向之一。
来源日期：2026-09-21
来源：CRISPR Medicine News（专题报道），《Base editing expands its scope through advances in…》
https://crisprmedicinenews.com/
二、细胞治疗
2.1 天演药业（Adagene）HER2×CD3双抗TCE获中国NMPA IND批准
据9月22日报道，Adagene宣布其新一代掩蔽型HER2×CD3双特异性T细胞接合器（TCE）ADG138已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验申请（IND）批准。ADG138采用抗体掩蔽技术降低细胞因子释放综合征（CRS）等on-target off-tumor毒性，旨在拓展HER2阳性实体瘤的治疗窗口，是TCE技术向实体瘤进军管线中的又一进展。
来源日期：2026-09-22（报道日期）
来源：BioSpace Biotech Roundup、行业新闻汇总
2.2 Eledon在TTS 2026公布tegoprubart长期数据并获FDA快速通道资格
Eledon Pharmaceuticals于9月22日在悉尼举行的世界移植大会（TTS 2026，会期9月20-23日）上公布了抗CD40L抗体tegoprubart在肾移植免疫抑制BESTOW研究中的长期随访数据；同期消息显示该资产已获得FDA授予的快速通道资格（Fast Track）。CD40L-CD40共刺激通路阻断是移植耐受诱导与自身免疫治疗的前沿方向，长期数据的积累对细胞/器官移植后免疫管理具有参考意义。
来源日期：2026-09-22
来源：Fierce Biotech、BioSpace Biotech Roundup（TTS 2026现场报道）
三、合成生物学
3.1 窗口内动态说明
2026-09-21至09-23窗口内，合成生物学领域未见其他重大公开新闻发布。上期报道的BIOCHINA 2026展会（9月21-23日，杭州）正在进行中，本期不再重复。
四、基因测序
4.1 今日焦点：FDA专家会审议GRAIL Galleri多癌早筛PMA申请
美国FDA医疗器械咨询委员会分子与临床遗传学专家组于美国东部时间今日（9月23日）9:00-18:00召开公开会议，审议GRAIL公司Galleri®多癌种早期检测（MCED）血液检测的上市前批准（PMA）申请：
- Galleri基于新一代测序（NGS）检测血液中游离DNA（cfDNA）的癌症特异性甲基化模式，用于50岁及以上成人的多癌种早筛，并在检出癌症信号时预测组织来源（CSO）；
- 该PMA申请于2026年1月29日提交，关键数据来自PATHFINDER 2研究（25,490名受试者，1年随访）及英国NHS-Galleri随机对照试验首轮筛查干预期（超70,000名受试者）——后者是全球最大且唯一的MCED随机对照试验；
- FDA工作人员会前发布的执行摘要（Executive Summary）未发现重大安全性或有效性问题，会议将重点围绕假阳性/假阴性风险、获益-风险权衡及标签中”早筛”表述的临床依据展开专家讨论与投票；
- 若获推荐批准，Galleri将成为美国首个获PMA的多癌种血液早筛产品，对液体活检与基因测序临床应用具有里程碑意义。
来源日期：FDA.gov咨询委员会日历更新2026-09-21；会议日期2026-09-23
来源：FDA Advisory Committee Calendar、FDA Executive Summary（Galleri）、Clinical Lab Products、GRAIL新闻稿
https://www.fda.gov/advisory-committees/advisory-committee-calendar/september-23-2026-molecular-and-clinical-genetics-panel-medical-devices-advisory-committee-meeting
五、蛋白质工程
5.1 勃林格殷格翰与Envisagenics达成最高10亿美元AI合作
据9月22日报道，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）与AI生物技术公司Envisagenics宣布达成最高可达10亿美元的研究合作，将后者的人工智能RNA剪接分析平台应用于实体瘤新疗法发现。RNA剪接异构体是肿瘤特异性抗原与新靶点的重要来源，此次大额合作反映出计算生物学/AI驱动蛋白质与RNA药物设计正成为大型药企管线布局的核心基础设施。
来源日期：2026-09-22
来源：BioSpace Biotech Roundup、Fierce Biotech
六、生物制造
6.1 一周四家Biotech递交IPO，生命科学资本市场活跃度回升
据9月22日报道，本周共有四家生物技术公司递交IPO申请，包括AI药物发现公司Iambic Therapeutics和RNA靶向疗法公司ADARx Pharmaceuticals等，覆盖AI制药、核酸药物等前沿方向。IPO窗口的重新开启为生物制造企业产能扩张与研发投入提供了资本支持，也被视为行业融资情绪回暖的信号。
来源日期：2026-09-22
来源：BioSpace Biotech Roundup、Fierce Biotech
七、实验室自动化
7.1 窗口内动态说明
2026-09-21至09-23窗口内，实验室自动化领域未见其他重大公开新闻发布。上期报道的BIOCHINA 2026展会（杭州，会期至9月23日）中展出的高通量筛选与自动化产线信息本期不再重复。
八、产业与监管要闻（跨板块）
8.1 Ionis/Otsuka：ulefnersen治疗FUS-ALS的III期FUSION研究达到主要终点
Ionis于9月21日宣布，其与大冢制药（Otsuka）合作的反义寡核苷酸（ASO）药物ulefnersen治疗FUS基因突变肌萎缩侧索硬化（FUS-ALS）的III期FUSION研究达到主要终点：与假手术对照组相比，ulefnersen治疗组患者在功能复合终点上实现统计学显著改善。FUS-ALS是一种进展迅猛、尚无获批疗法的罕见神经退行性疾病，该阳性读出为”RNA靶向基因沉默”路线再添关键后期临床证据。
来源日期：2026-09-21（公司公告日）
来源：BioSpace Biotech Roundup、公司公告
8.2 Amgen：dazodalibep治疗干燥综合征的III期OASIZ-301研究达到主要终点
安进（Amgen）于9月21日宣布，CD40L拮抗剂dazodalibep治疗原发性干燥综合征（Sjögren’s syndrome）的III期OASIZ-301研究达到主要终点。干燥综合征长期缺乏获批的疾病修饰疗法，该结果使dazodalibep有望成为首个针对该适应症的新型生物制剂。
来源日期：2026-09-21（公司公告日）
来源：BioSpace Biotech Roundup、公司公告
8.3 Vertex：inaxaplin治疗APOL1介导肾病的IIb期AMPLIFIED研究达到主要终点
Vertex于9月21日宣布，APOL1抑制剂**inaxaplin（VX-147）**治疗APOL1介导的肾病（AMKD）的IIb期AMPLIFIED研究达到主要终点，显示蛋白尿显著下降。AMKD是导致非裔人群肾衰竭高发的重要遗传因素驱动疾病，目前无针对性获批疗法，该数据为精准遗传机制驱动的肾病治疗提供了后期临床验证。
来源日期：2026-09-21（公司公告日）
来源：BioSpace Biotech Roundup、公司公告
编者说明
- 本报告仅收录2026-09-21之后发生的或处于进行中的事件，超出48小时窗口的背景信息均已单独标注。
- 与上一期（2026-09-22）去重：Nature表观编辑清除HBV、Beacon laru-zova XLRP基因疗法、AJMC CAR-T综述、BIOCHINA 2026展会、中国医药生物产业五年规划、AbbVie×Iambic合作等事件上期已报道，本期不再重复。
- 主要信源：RTTNews、FDA.gov（Advisory Committee Calendar / Executive Summary）、CRISPR Medicine News、BioSpace、Fierce Biotech、Clinical Lab Products、GRAIL新闻稿。