生命科学日报：CRISPR编辑干细胞移植首次人体试验登上《自然·医学》——trem-cel为CAR-T「护盾」健康血细胞；Ocugen OCU400获巴哈马临时批准
生命科学日报 · 2026年9月27日
覆盖范围：过去48小时（2026年9月25日—9月27日）全球生命科学领域重要动态，覆盖基因编辑、细胞治疗、合成生物学、基因测序、蛋白质工程、生物制造、实验室自动化七大方向。所有条目均标注来源日期；与既有报告重复的内容仅在「编者注」中追踪、不再展开。
一、基因编辑
1.1 头条 | trem-cel首次人体试验结果发表：CRISPR编辑的干细胞移植为CAR-T「护盾」健康血细胞
- 华盛顿大学医学院（WUSTL）与Siteman癌症中心、Vor Biotech合作完成的首次人体试验显示：通过CRISPR删除供体造血干细胞表面的CD33抗原后移植给患者，再接续靶向CD33的CAR-T细胞治疗，可使健康血细胞在CAR-T攻击下「隐身」，从而保护正常骨髓功能、专注杀伤白血病细胞。
- 该策略针对急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS），试验结果已发表于《自然·医学》（Nature Medicine），通讯作者为John F. DiPersio教授。
- 这一「先编辑供体干细胞、后CAR-T」的序贯方案，有望解决CD33靶向疗法长期受限于健康髓系细胞毒性（骨髓抑制、感染风险）的核心难题。
来源日期：2026-09-26（ScienceDaily，Washington University in St. Louis）；https://www.sciencedaily.com/releases/2026/09/260924020408.htm
1.2 CRISPR Therapeutics体内碱基编辑CTX310一年期数据：ANGPTL3靶向、LDL胆固醇降低维持一年
- CRISPR Medicine News周报报道，CRISPR Therapeutics公布其在研体内碱基编辑疗法CTX310（靶向ANGPTL3，用于血脂异常/心血管疾病预防方向）的一年期随访数据，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低幅度维持约一年，支持单次给药的长效降脂策略。
来源日期：2026-09-25（CRISPR Medicine News，CMN Weekly 25 September 2026）；https://crisprmedicinenews.com/news/cmn-weekly-25-september-2026-your-weekly-crispr-medicine-news/
1.3 SNIPR：CRISPR武装噬菌体SNIPR001二期临床首例患者给药
- SNIPR Biome宣布其CRISPR武装工程化噬菌体SNIPR001二期临床试验完成首例患者给药。该疗法利用工程化噬菌体精准递送CRISPR系统、靶向清除患者体内特定大肠杆菌，面向血液肿瘤患者等耐药菌感染高危人群的感染预防与微生态调控，是「噬菌体+基因编辑」合成生物学交叉路线的代表性临床进展。
来源日期：2026-09-25（CRISPR Medicine News，CMN Weekly 25 September 2026）
1.4 研究亮点 | 突变无关CRISPR视蛋白knock-in：小鼠视网膜色素变性模型视力维持一年
- CMN周报收录的研究亮点显示：研究者在小鼠视网膜色素变性（RP）模型中以CRISPR将视蛋白（rhodopsin）基因knock-in至内源位点，实现突变无关的广谱基因矫正，治疗后小鼠视力维持约一年。该思路与「一个edit治多种突变」的基因不可知（mutation-agnostic）策略一脉相承，为RP等高度异质性遗传眼病提供了区别于单突变基因替代疗法的潜在路径。
来源日期：2026-09-25（CRISPR Medicine News，CMN Weekly 25 September 2026）
二、细胞治疗
2.1 Ocugen OCU400获巴哈马LARTA临时批准及优先资格，通过扩展可及项目治疗视网膜色素变性
- Ocugen（NASDAQ: OCGN）宣布，其修饰基因疗法OCU400（基于核激素受体NR2E3、基因突变无关的「修饰基因」平台）获巴哈马长寿与再生疗法委员会（LARTA Board）授予临时批准（provisional approval）与优先资格（priority designation），将通过扩展可及项目（EAP）向RP患者供药，目标是在LARTA正式全面批准后90天内治疗首例患者。
- OCU400面向由100多个基因突变引发的视网膜色素变性，其III期liMeliGhT试验已完成全部140例患者入组，顶线数据预计2027年一季度读出，BLA计划2027年二季度提交；此前已获FDA RMAT与孤儿药资格、EMA ATMP分类积极意见。
- 这是小型辖区「长寿与再生疗法」监管通道首次被用于视网膜基因疗法的先行可及探索，为罕见病基因疗法的「全球可及+成本效益定价」提供了新样本。
来源日期：2026-09-25（GlobeNewswire / Ocugen官方，MarketWatch、StockTitan同日报道）；https://www.globenewswire.com/news-release/2026/09/25/3369041/0/en/ocugen-receives-provisional-approval-and-priority-designation-under-the-longevity-and-regenerative-therapies-act-in-the-bahamas-to-provide-ocu400-to-patients-for-treatment-of-retin.html
2.2 Fate Therapeutics获CIRM CLIN2资助，推进RECLAIM-LN项目临床开发
- Fate Therapeutics宣布获得加州再生医学研究所（CIRM）CLIN2阶段资助，用于推进其iPSC衍生细胞疗法项目RECLAIM-LN的临床开发。CIRM资助是加州推进干细胞与再生医学疗法走向临床的重要非稀释性资金来源。
来源日期：2026-09-26（GlobeNewswire 财经新闻流，Fate Therapeutics公告）
三、合成生物学
- 窗口内动态说明：本报告周期（9月25—27日）合成生物学领域未见新的平台级重大发布。与基因编辑交叉的重要进展已在本报告§1.3收录（SNIPR CRISPR武装噬菌体二期首例给药，本质上是工程化噬菌体设计与基因编辑工具的合成生物学集成）。
- 行业背景（非本窗口内事件）：酶法DNA合成、合成基因组计划在2026年持续获得资本与学术投入，相关进展在往日报道中已覆盖。
来源日期：窗口内无新增重大独立动态（2026-09-27整理）
四、基因测序
- 窗口内动态说明：过去48小时基因测序领域未见头部厂商（Illumina、PacBio、ONT、华大智造等）重大产品或合作发布。
- 相关追踪：tPAL纳米孔肽测序等「测序+蛋白质」交叉技术已于2026-09-26日报覆盖，本期不再重复；测序在HCP检测与生物工艺分析中的角色参见本报告§6生物制造部分。
来源日期：窗口内无新增重大独立动态（2026-09-27整理）
五、蛋白质工程
5.1 默沙东/第一三共B7-H3 ADC加速批准申请撤回：I-DXd小细胞肺癌BLA自愿撤销
- 第一三共与默沙东（MSD）宣布，自愿撤回ifinatamab deruxtecan（I-DXd）在美国用于既往经治广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）加速批准的生物制品许可申请（BLA）。撤回决定基于与FDA的沟通——IDeate-Lung01二期试验数据未能满足加速批准的要求；PDUFA日期原定2026年10月10日。
- 该药为潜在首个B7-H3靶向DXd抗体偶联药物（ADC），由人源化抗B7-H3 IgG1抗体经四肽可裂解连接子偶联拓扑异构酶I抑制剂payload构成，是抗体工程与连接子化学的代表性平台产物。
- III期IDeate-Lung02试验（对比医生选择的化疗）受试者入组接近完成，两家公司将基于III期数据评估未来重新申报的可能。
来源日期：2026-09-25（Business Wire / Merck官方公告，2026-09-26更新）；https://www.merck.com/news/ifinatamab-deruxtecan-biologics-license-application-for-certain-patients-with-previously-treated-extensive-stage-small-cell-lung-cancer-voluntarily-withdrawn/
六、生物制造
6.1 BioProcess International East 2026（9月22—25日，波士顿）闭幕：宿主细胞蛋白（HCP）LC-MS表征成为监管焦点
- 为期四天的BioProcess International East大会于9月25日在波士顿闭幕。从会议热点看，基于液相色谱-质谱（LC-MS）的宿主细胞蛋白（HCP）表征与监测正从「最佳实践」走向监管期望——在单抗、ADC、基因疗法载体等生物药工艺中，HCP残留的可识别、可定量、可趋势追踪成为CMC申报的关键环节，与工艺分析技术（PAT）、连续化生产并列为生物工艺三大监管关注点。
- 对CDMO与生物药企业而言，这意味着分析方法开发、参照标准品与数据库建设需要前置到工艺开发早期。
来源日期：2026-09-25（大会闭幕日，Boston；行业媒体与供应商会议综述）
七、实验室自动化
- 窗口内动态说明：过去48小时未见实验室自动化领域的标志性新品或合作发布。
- 近期背景（窗口外，供参考）：AI驱动的蛋白质结合剂设计基准工具BenchLM于2026-09-23更新（de novo binder设计模型基准测试，源于蛋白质结合剂设计马拉松竞赛），是「自动化设计+模型评测」方向值得跟踪的基础设施进展。
来源日期：窗口内无新增重大独立动态（2026-09-27整理）
编者注（去重与追踪）
- 与2026-09-26日报去重：Intellia lonvo-z FDA优先审评（PDUFA 12月30日）、Beam BEAM-302首位患者给药、AATD三管线（Prime/YolTech/Beam）Lancet呼吸医学论文、《Lancet》/《自然·医学》中国基因编辑试验两例死亡社论、Allotera sofi-cel二期、Eligo Biosciences 2000万美元融资、tPAL纳米孔肽测序、CARVYKTI五年数据、Flagship ONTARGET等均已在上期覆盖，本期不再展开。
- 同数据再呈现追踪：Legend Biotech于本窗口内就CARVYKTI五年随访数据发布了会议版通稿，与2026-09-26日报§2.1为同一数据集（RRMM单次输注后五年约半数患者无进展且存活），故仅作追踪、不计新条目。
- 窗口外背景引用：BenchLM（2026-09-23）、Stanford SETR 2026（2026-01）等仅作背景，不计入48小时窗口内动态。
报告生成时间：2026-09-27 08:30（Asia/Shanghai）· 信息来源：ScienceDaily、CRISPR Medicine News、GlobeNewswire、Merck/Business Wire、MarketWatch、StockTitan 等公开渠道，来源日期已在各条目内标注。