医疗健康融资 2026-09-28 · 周一

医疗健康融资日报 | 2026-09-28

覆盖窗口：2026-09-26 至 2026-09-28（周末 48 小时）。与 9/26 报告（礼来×诺诚健华 33.5 亿美元平台 BD、Onswik 每周一次胰岛素、Welireg+Lenvima 组合、neffy 儿科、Carvykti 五年随访等）、9/27 报告（第一三共/默沙东 I-DXd BLA 撤回、Mirum Atebrioz 获批 FOP、罗氏 Gazyva 儿童 INS、Viking 5 亿美元增发等）去重。周末一级市场融资与 BD 相对静默，本日焦点集中于 FDA 密集批文与血液诊断里程碑。

一、监管动态

【重磅】武田 Orzeyful（oveporexton）获批，全球首个发作性睡病1型口服食欲素受体2激动剂

要点：FDA 批准 Orzeyful 用于发作性睡病1型（NT1）成人患者，为首个获批的口服 orexin receptor 2 激动剂，每日两次口服，直接替代缺失的食欲素神经肽功能。关键 III 期 HATRICC-II 研究达到主要终点，支持其作为疾病修饰疗法的临床地位。
影响：NT1 治疗从”中枢兴奋剂对症控制”迈入”食欲素通路替代”时代，改变超罕见嗜睡症疾病管理范式；武田在经历去年下半年多起后期临床失败后，中枢神经系统管线取得标志性回血。
来源：MedCity News 2026-09-27（监管综述）

【重磅】BMS Zenbexus（iberdomide）获 FDA 加速批准，首个 CELMoD 类新药上市

要点：iberdomide 获批用于接受过至少四线治疗（含蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗 CD38 单抗）的复发/难治性多发性骨髓瘤，基于 CC-220-MM-001 研究；为 FDA 首个基于 MRD 完全缓解（MRD-CR）数据批准的药品，也是首个上市的 CELMoD（cereblon E3 连接酶调节蛋白降解剂）。
影响：百时美施贵宝在来那度胺/泊马度胺之后的新一代分子胶骨架正式落地，MM 后线治疗格局重塑，对杨森/新基的 CAR-T 与双抗后线方案形成直接竞争。
来源：MedCity News 2026-09-27（监管综述）

【重磅】Celcuity Revtorpyk（gedatolisib）获 FDA 批准，覆盖 PI3K/mTOR 通路驱动的非 PIK3CA 突变乳腺癌

要点：PI3K/mTOR 双重抑制剂 gedatolisib 联合氟维司群±哌柏西利获批用于 HR+/HER2- 晚期乳腺癌，基于 VIKTORIA-1 研究；标签覆盖 PAM 通路驱动但无 PIK3CA 突变的患者群——该人群此前无获批靶向方案。
影响：CDK4/6 抑制剂经治人群的后线治疗版图扩张；Celcuity 从伴随诊断公司转型创新药企的首个商业化产品落地。
来源：MedCity News 2026-09-27（监管综述）；PDUFA 目标日 2026-09-26

Otsuka Simtriyo（centanfadine）获 FDA 批准，20 余年来 ADHD 领域首个新机制药物

要点：centanfadine 获批用于成人及 ≥6 岁儿童注意缺陷多动障碍（ADHD），为 first-in-class 去甲肾上腺素再摄取抑制剂/多巴胺再摄取调节剂（NRI/DRD），属非管制类、无兴奋剂滥用风险。
影响：ADHD 市场长期由安非他命类与老药托莫西汀主导，新机制非管制药物有望承接支付受限与兴奋剂不耐受人群。
来源：MedCity News 2026-09-27（监管综述）

礼来 Olumiant 扩展至 ≥12 岁青少年重度斑秃

要点：FDA 批准 Olumiant（baricitinib）用于 12 岁及以上青少年重度斑秃患者，为斑秃适应证首次扩展至儿科人群。
影响：斑秃 JAK 抑制剂竞争（礼来 vs 辉瑞 Litfulo，以及中国多家在研厂商）向青少年人群延伸，患者基数显著扩容。
来源：RTT News 2026-09-27

罗氏 Elecsys pTau217 获 FDA clearance，血液阿尔茨海默病检测商业化竞速升温

要点：罗氏诊断 Elecsys pTau217 血浆检测获 FDA 510(k) clearance，用于辅助识别脑内淀粉样蛋白病理，与礼来合作推进；前置于抗淀粉样蛋白抗体治疗的筛查路径。
影响：血液 AD 诊断头部竞争（罗氏 vs Quanterix/富士瑞必欧 vs C2N）进入商业化白刃战，为 lecanemab/donanemab 类抗体放量提供筛查基础设施，诊断+治疗闭环成形。
来源：MedCity News 2026-09-27（监管综述）

Freenome 结直肠癌血液早筛 SimpleScreen CRC 获 FDA 批准，艾伯维商业化背书

要点：Freenome 基于血液的结直肠癌筛查测试获 FDA 批准用于 45 岁以上平均风险人群；艾伯维（AbbVie）承接商业化并支付 1 亿美元里程碑款。
影响：继 Guardant Shield 之后血液 CRC 早筛再添重量级玩家，筛查市场从结肠镜/粪便检测向血液检测迁移加速，支付端竞争格局重塑。
来源：MedCity News 2026-09-27（监管综述）

ViiV Tivicay PD 扩展至出生体重 ≥2kg 新生儿，首个全年龄段 HIV 整合酶抑制剂

要点：FDA 批准 dolutegravir 分散片扩展至出生体重 ≥2kg 的婴儿及儿童，Tivicay PD 成为首个覆盖新生儿至成人全年龄段的 INSTI 类 HIV 药物。
影响：HIV 母婴阻断与婴幼儿治疗可及性提升，巩固 ViiV 在儿童 HIV 市场的独占地位。
来源：MedCity News 2026-09-27（监管综述）

二、警示与挫折

ITM 177Lu-edotreotide 获 FDA 完整回复函（GEP-NETs），仅涉第三方生产设施

要点：FDA 对 ITM-11（Lu-177 edotreotide）用于胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的上市申请发出 CRL，问题仅涉及第三方生产设施合规，无临床疗效或安全性缺陷；整改后需重新提交。
影响：ITM 上市时间表推迟数月；诺华 Lutathera 与 Lantheus 仿制品 Bravnetsa（2026-09-24 获批）获得短期喘息窗口。
来源：MedCity News 2026-09-27（监管综述）

Regenxbio 亨特综合征基因疗法 RGX-121 遭 FDA 临床暂停

要点：FDA 对 RGX-121（MPS II 基因疗法）实施临床暂停，因 5 例患者出现无症状脊柱影像学改变；公司表示近期不重新提交 BLA。
影响：AAV 基因疗法远期安全性再受审视；同为 MPS 领域的 Ultragenyx UX111（PDUFA 9 月内待决）等同类产品监管预期或趋谨慎。
来源：MedCity News 2026-09-27（监管综述）

三、本周监管看点（9/28–9/30）

日期	药物	公司	适应证	备注
9/28	tiratricol	Egetis Therapeutics	MCT8 缺乏症	突破性疗法认定，PDUFA 当日
9/28	Ameluz（新适应证）	Biofrontera	基底细胞癌	光动力疗法扩展
9/30	Mim8（denecimig）	诺和诺德	A 型血友病	每周至每月皮下注射
9/30	apitegromab	Scholar Rock	脊髓性肌萎缩症	myostatin 前体抑制剂，已重新提交 BLA
待定	tavapadon	艾伯维	帕金森病	TEMPO 系列 III 期全数达标

A 股 9/28（周一）为中秋假期后首个交易日（9/25–27 休市），上周美股批文潮的消息面映射将在节后首个交易日内消化。

四、近期回顾（超出 48 小时窗口）

Telix × ITM 合并（2026-09-21）：放射性药物领域重大整合，合并后构建诊疗一体化全球网络。
Lundbeck 美国总部迁往大波士顿地区（2026-09-25）：丹麦灵北制药持续加码美国市场运营重心。
Novo Nordisk × Orbis Medicines（9/14–20 当周）：口服大环肽合作，潜在总额最高 14 亿美元。
艾迪药业（688488）定增预案推进（2026-09-24），募资投向抗 HIV 创新药管线。
广生堂乙肝三联方案 GST-Peak-Triple（II 期首例给药 2026-09-04）后续：定增 5.87 亿元落地支持临床开发。

日报小结

周末 48 小时共收录 FDA 批文/标签扩展 8 项、完整回复函 1 项、临床暂停 1 项；一级市场融资与 BD 交易静默。三大主线清晰：

首创机制获批潮：武田 Orzeyful（食欲素受体激动剂）、BMS Zenbexus（CELMoD 蛋白降解剂）、大塚 Simtriyo（ADHD 新机制）集中在窗口内落地，FDA 对 first-in-class 机制的审评效率维持高位；
血液诊断基础设施竞赛：罗氏 pTau217（阿尔茨海默病）与 Freenome（结直肠癌早筛）相继获 FDA clearance，“血检早筛+精准治疗”闭环成为产业共识，艾伯维以 1 亿美元里程碑为 Freenome 背书显示 MNC 对早筛入口的争夺；
风险面：AAV 基因疗法（RGX-121 临床暂停）与放射性药物（ITM-11 CRL）各现波折，远期安全性与生产合规仍是监管关注点。

本周余下时间关注 9/28 与 9/30 两个 PDUFA 窗口，A 股节后创新药板块对海外批文潮的映射亦值得跟踪。